摘要：VectorBuilder宣布其创新的质粒骨架「MiniVec™」已获得欧洲专利，该系统可提高基因药物领域的安全性及制造效率。MiniVec™通过小型化载体骨架设计，减少对抗生素和化学添加剂的依赖，同时实现高效的大规模生产和治疗应用中的高性能。它满足了基因治疗、细胞治疗和疫苗开发等先进基因药物的多样化需求，有助于降低制造成本并加强安全性及法规符合性。 美国芝加哥（2026年5月5日） 基因传递技术和CDMO服务的全球领导者VectorBuilder宣布，该公司开发的下一代质粒骨架「MiniVec™质粒系统」已获得欧洲专利。 MiniVec™是一种小型化的质粒骨架，可最大限度地减少不必要的细菌来源串行，并具有不依赖抗生素或化学添加剂的设计特点。这同时提高了基因治疗、细胞治疗和DNA疫苗等先进医疗领域的制造效率、安全性和法规符合性。 随着再生医学和基因治疗的实际应用不断进展，质粒DNA是影响治疗药物品质和制造效率的关键原材料。MiniVec™旨在解决传统质粒（如抗生素抗性基因和功能不明的蛋白质编码区）的问题，是一种旨在用于药品级的载体系统。 VectorBuilder首席科学家Bruce Lahn博士表示： 「许多制造和法规方面的挑战源于质粒的初始设计。MiniVec™是一个从一开始就着眼于临床和商业制造，并重视安全性、一致性和可制造性而设计的质粒系统。」 提高制造效率 MiniVec™提高了质粒扩增效率，质量比DNA产量最高可提高3.5倍，摩尔数最高可提高4.2倍。由于可以在不使用抗生素的情况下进行制造，这也有助于简化GMP制造流程并降低成本。 MiniVec™与传统质粒相比，显示出质粒产量增加。在相同条件下，使用来自不同表达系统的传统或MiniVec™质粒转化的大肠杆菌培养物，在（A）实验室规模（200毫升）或（B）工业规模（2.7升）下培养时的质粒产量测量结果。 治疗应用中的有效性 在慢病毒载体、CRISPR基因编辑和转座子系统等多种应用中，性能均得到证实。在DNA疫苗模型中观察到抗体滴度升高，在细胞治疗中，T细胞电穿孔效率显著提高，也有助于提高CAR-T制造的通量和一致性。 安全性和法规符合性 MiniVec™已在急性及重复给药研究中进行评估，未观察到显著的免疫反应或副作用。其去除不必要基因串行的设计也符合FDA和EMA的安全指南。 此次获得欧洲专利后，预计将在日本等主要国家和地区申请专利，MiniVec™有望在下一代基因药物开发中发挥基础技术的作用。 MiniVec™的设计理念和科学依据已在bioRxiv上发表的预印本论文中详细介绍。 关于VectorBuilder 作为基因传递技术的全球先驱，VectorBuilder是全球数千家研究机构、生物技术公司和制药公司不可或缺的合作伙伴。它提供从基础研究到临床开发各阶段的广泛基因传递解决方案。VectorBuilder通过解决当前基因传递技术中的主要挑战，例如低组织特异性、免疫原性、有限的载荷大小和低制造效率，致力于提高基因药物的功能性、安全性和可制造性。这得益于其专有的AI驱动DeepCap平台。该平台结合了机器学习和合理设计，以及分散串行空间的大规模并行探索，以设计出具有一流转导效率和组织特异性的新型AAV衣壳。VectorBuilder利用该平台构建了广泛的AAV衣壳面板，可应对中枢神经系统、周围神经系统、肌肉、心脏、视网膜和内耳等一系列具有治疗重要性的组织。 关键字: