OrphanPacific株式会社（总公司：东京都港区，代表取缔役社长：原 爱，以下简称「OrphanPacific」）今日宣布，用于治疗尿素循环障碍（Urea Cycle Disorder，以下简称UCD）的药物「Ravicti®口服液1.1 g/mL」（一般名：苯丁酸甘油酯，以下简称「Ravicti®」）已纳入药价基准并开始销售。 Ravicti®是苯丁酸的前驱药制剂，于2025年12月22日获得日本国内的制造销售许可。这是一种几乎没有味道和气味的口服液剂，与现有的苯丁酸钠制剂（Buphenyl®锭500mg及颗粒94%）相比，即使需要相同有效成分量，患者实际服用的液量也能减少。此外，由于不含钠，因此也适用于需要限制钠摄取的患者。 凭借这些制剂特性，Ravicti®预期能稳定控制血中氨浓度，同时有助于减轻UCD患者及其家属的治疗负担，并提供新的治疗选择。 OrphanPacific将通过Ravicti®的上市，为解决UCD治疗中未被满足的医疗需求做出贡献，并积极向医疗现场提供适当的使用信息。未来，我们将继续通过罕见疾病领域药物的开发与提供，努力提升患者及其家属的生活品质。 药价基准纳入及上市概要 销售名称：Ravicti®口服液1.1 g/mL 一般名称：苯丁酸甘油酯 功效或效果：尿素循环障碍 药价基准纳入日：2026年4月15日 药价：41,455.40日圆 上市日：2026年4月15日 制造销售商：OrphanPacific株式会社 关于尿素循环障碍（UCD） 尿素循环主要在肝脏中，是将体内产生的有毒氨转化为无毒尿素的代谢途径。尿素循环障碍是指尿素循环相关酵素等存在先天性异常，导致高氨血症等一系列疾病。可能出现呕吐、哺乳力下降、呼吸急促、痉挛、意识障碍、行为异常、发育迟缓等症状，有时甚至会危及生命。多数在婴幼儿期发病，但也有部分病例在成年后才首次确诊。发病率为8,000至44,000人中约1人，被认定为指定难病。 引用：难病情报中心 尿素循环障碍（指定难病251） https://www.nanbyou.or.jp/entry/4732 关于OrphanPacific株式会社 OrphanPacific是一家日本制药公司，通过开发、制造和销售罕见疾病治疗药物，为罕见疾病患者提供新的治疗选择。我们以「为罕见疾病患者及其家属带来笑容与幸福」为使命，秉持「Leave No One Behind（不让任何人掉队）」的决心，积极投入患者人数极少的罕见疾病治疗药物的开发与提供。OrphanPacific是日本CRO（医药品开发受托机构）的先驱及领导企业CMIC Holdings（https://www.cmicgroup.com/）的全资子公司，我们将最大限度地利用CMIC集团在药物开发、制造和销售方面的经验与专业知识，旨在让更多罕见疾病患者能够获得治疗药物。 https://www.orphanpacific.com/