株式会社 Medii（总部：东京都新宿区；代表取缔役医师：山田裕挥；以下简称 Medii）与一般社团法人 日本小儿神经学会（以下简称 日本小儿神经学会）合作，创建了一个专家咨询体系，以支持杜显氏肌肉萎缩症日本首款再生医疗产品「Elevidys® 点滴静注」（以下简称 Elevidys）（制造销售商：中外制药株式会社；以下简称 中外制药）的安全管理与适当使用。自 2026 年 3 月上旬起，已伴随实际病例注册开始正式运作。 此项举措是通过 Medii 运营的医师专用专家咨询服务「Medii E-Consult」，实现对日本小儿神经学会正式组成的专家面板「BRIDGE-NMD」(*1) 的病例咨询。该体系已在 Elevidys 的「适当使用指南」中明确记载，成为日本高度医疗中新型的安全管理框架。 *1 BRIDGE-NMD（Building Recommendations in Developing Gene Therapy for Neuromuscular Disorders，神经肌肉疾病基因治疗安全性优化网络）。由小儿神经、小儿肝脏内科、小儿肝脏外科、小儿循环器、小儿免疫、小儿肾脏内科、小儿血液内科医师组成的专家团队。 背景 在罕见病等有效治疗方法尚不充分的领域，为了尽早将新药带给患者，正在推行通过有条件及期限批准制度加速实用化的举措。另一方面，由于该制度是基于从早期数据中推定的有效性进行批准的，因此在规定期限内验证有效性是维持批准的不可或缺的条件。 在此背景下，2025 年 5 月 13 日，中外制药取得了 Elevidys 作为针对进行性难病杜显氏肌肉萎缩症（Duchenne muscular dystrophy，以下简称 DMD）的日本首款再生医疗产品的有条件及期限批准制造销售许可，并于 2026 年 2 月 20 日开始销售。本品设计为通过一次性给药，在疾病进展导致不可逆肌肉损伤发生之前，补充导致 DMD 的肌营养不良蛋白（dystrophin）缺失。 在导入本品治疗时，从优先考虑患者安全、更确实地推进适当使用的角度出发，预想副作用发生时，由包括肝脏、循环器等多个诊疗科室专家医师进行给药判定及给药后迅速准确的管理至关重要。基于上述背景，需要创建一种安全管理体制，由各科专家迅速支持处方设施认定医师（主治医师）的高度临床判断，并积累各个病例的适当管理经验。 举措内容 本系统旨在以处方认定医师（主治医师）为中心，通过数字化手段实现多位专家共同支持一名患者的团队医疗。本系统由 Medii 与日本小儿神经学会在中外制药的协助下共同构建。 现场医师与多诊疗科专家一体化的「单一团队」形成 在该系统中，主治医师与日本小儿神经学会的专家面板「BRIDGE-NMD」加入同一个聊天室，共同管理病例并进行信息共享与咨询。运作开始后，预计将扩展协作功能，允许院内其他科室（如肝脏、循环器等）及地区后续追踪医师加入，构建多角度观察一名患者的体制。通过将专家的知识无缝传递到现场，支持主治医师的高难度临床判断，实现高度的安全管理体制。 *本体制并非进行诊断或治疗行为，而是以主治医师的临床判断为前提，支持医师间信息共享与咨询的机制。 *本体制中的医学建议由日本小儿神经学会组成的专家面板承担，Medii 或中外制药不参与个别病例的诊疗判断或咨询内容。 各方评论 国立精神・神经医疗研究中心 转化医学中心负责人／脑神经小儿科部长 小牧 宏文 医师 「如何安全且适当地提供开创性治疗药物，是学会的重要使命。最初我们也考虑过通过电子邮件等进行咨询，但在需要共享的临床信息机密性及信息积累方面存在局限。Medii E-Consult 解决了这些疑虑，并在安全的环境下实现了理想的协作体制。我相信这个机制将成为医师间协作的一个典范。」